7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
深学细悟守初心 矢志强国谱新篇******
【奋进新征程 建功新时代·深入学习贯彻党的二十大精神·北京理工大学】
深学细悟守初心 矢志强国谱新篇
——北京理工大学师生深入学习贯彻党的二十大精神
光明日报记者 周世祥 光明日报通讯员 季伟峰 刘晓俏
“深入贯彻落实党的二十大精神，要坚持以人民为中心的发展导向，加快打造世界重要人才中心和创新高地，构建具有中国特色、世界影响力的中国高等教育发展新范式；要围绕推进高等教育高质量发展，准确把握高等教育发展的历史方位、时代内涵和创新路径，扛起一流大学建设新责任，为全面建设社会主义现代化国家、全面推进中华民族伟大复兴作出新的更大的贡献。”10月24日，参加完中国共产党第二十次全国代表大会，北京理工大学党委书记、中国工程院院士张军满怀激动，回校后第一时间召开党委常委会暨党委理论中心组学习，传达党的二十大精神，领学大会报告中提出的一系列新思想、新观点、新论断。
连日来，北京理工大学深入学习宣传贯彻党的二十大精神，着力在全面学习、全面把握、全面落实上下功夫，切实把思想和行动统一到党的二十大精神上来，党的二十大精神正迅速转化为指导实践、推动工作的强大力量，学起来、讲起来、做起来的热烈氛围日益浓厚。
北京理工大学思政课教师在全国首家思政课虚拟仿真体验教学中心讲授党的二十大精神。资料图片
深学细悟 创新学习持续加温升温
初冬的北理工校园，党旗下的一次次“开讲了”却热火朝天。
“党的二十大报告提出‘健全现代预算制度’，这与我的授课内容密切相关，结合课程思政实践，我和学生们从专业出发，一起学习领悟党的二十大精神。”管理学院教授李慧云在自己讲授的《政府会计》课上，专门设计了紧密衔接党的二十大的教学环节，帮助学生们充分理解课程的深刻内涵。
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“我身临其境地感受了对延安精神的生动诠释，进一步学习了延安精神的丰富内涵，我们要肩负起时代赋予我们的光荣使命。”在“传承红色基因 云回圣地延安”——青年学子“云学”延安红色场馆活动启动仪式暨延河联盟高校师生“党的二十大精神”专题学习会后，马克思主义学院硕士研究生李世童有感而发。
在“云学”活动中，延安革命纪念馆讲解员通过远程连线方式，为青年学子讲授“云学”示范课。与会人员“云参观”《伟大历程——中共中央在延安十三年历史陈列》展览，重点学习延安时期党的作风建设、纪律建设情况。学子通过网络直播就能“云回”延安、“云学”红色场馆、上好“云思政课”。活动还通过网络直播方式，在延安革命纪念馆、中共中央西北局纪念馆、杨家岭革命旧址、枣园革命旧址、中国人民抗日军政大学纪念馆等纪念馆和纪念地开展。
既要全面深入学，又要创新方式学。学校在“三级联动”全覆盖学习基础上，不断创新学习形式，开展了青年学子“云学”延安红色场馆、中层领导人员培训、党外人士培训、思政课教师集体备课、师生线上知识竞赛等分众化学习，通过云学、竞学、连学等形式，打造“线上云学+线下分享”立体化教育阵地，营造浸润式学习氛围。
北京理工大学良乡校区。资料图片
讲深讲透 理论宣讲有力度显特色
“学习领会党的二十大精神，首要的就是从中深刻认识‘两个确立’的决定性意义，坚决做到‘两个维护’，始终在思想上政治上行动上同以习近平同志为核心的党中央保持高度一致。要把学习宣传贯彻党的二十大精神作为首要政治任务，坚持全面学习、全面把握、全面落实，将大会精神全面体现到做好学校各项工作之中，坚定走好‘红色育人路’‘强军报国路’‘创新发展路’。”在党委理论中心组学习（扩大）暨学习贯彻党的二十大精神宣讲团集体备课会上，张军讲授专题党课，为宣讲团“打样儿”作示范。
“校长给我们上思政课了！”11月初，北京理工大学校长、中国工程院院士龙腾走进研究生思政课堂，结合一流大学建设和研究生成长发展实际，宣讲党的二十大精神。“作为中国共产党创办的第一所理工科大学、新中国第一所国防工业院校，北京理工大学始终与党和国家同呼吸、共命运，肩负着建设一流大学、培育一流人才的使命责任，广大研究生要传承红色基因，在奋力投身科技强国建设的征程中建功立业。”
大会精神如何讲深、讲透、讲细？这就需要北理师生熟悉的“3+1”——学校党委组建党的二十大精神宣讲团，由校党委宣讲团、教师宣讲团、学生宣讲团以及专家学者宣讲团共同组成，形成了校领导班子成员带头宣讲、各方面师生骨干共同参与、专家学者强支撑的宣讲格局。
“这是中国共产党和中国人民团结奋斗赢得的历史性胜利，是彪炳中华民族发展史册的历史性胜利，也是对世界具有深远影响的历史性胜利……”在全国高校首家思政课虚拟仿真体验教学中心，教师通过智慧化教学、沉浸式体验，引导学生用党的二十大精神武装头脑，自觉做到坚定不移听党话、矢志不渝跟党走。
在《马克思主义基本原理》《思想道德与法治》《形势与政策》等思政课堂上，教师们将最新理论成果运用到教学中。召开集体备课会、梳理课程教学要点、开设教学示范课、开发教学案例……学校持续推动党的二十大精神进教材、进课堂、进头脑。二十大报告中一系列重要论述闪耀着真理的光辉，指引着前行的航向。
落地见效 团结奋斗砥砺强国使命
“我们要始终保持‘赶考’的清醒和坚定，面向国家重大战略需求，攻坚克难，勇毅前行，为加快实现高水平科技自立自强贡献更大力量！”中国工程院院士毛二可说。前不久，他担任团队领头人、由新一代电子信息团队牵头的“中国复眼”即“超大分布式孔径雷达高分辨率深空域主动观测设施预研项目”在重庆开工建设，项目建成后，可实现千万公里外的小行星探测和成像，完成深空雷达探测与成像的演示验证，为我国近地小行星撞击防御和行星科学研究提供重要支撑。
党的二十大报告部署了科教兴国、人才强国与创新驱动发展战略，为办好让党放心、让人民满意的中国特色世界一流大学指明了前进方向。近年来，北京理工大学在人才培养、学科建设、师资队伍建设、科技创新、资源保障等方面实现了跨越式发展，进入高质量发展新阶段。北京理工大学以贯彻落实大会精神为契机，于关键处发力，下真功夫、啃硬骨头，推动学校事业发展再上新台阶。
移动扫描手柄，在自己的手指上轻轻滑动，电脑屏幕中立即呈现出皮肤三维断层图像……这是北理工学生使用国内领先的学相干层析（OCT）技术教学仪器开展学习的场景。近年来，学校以“融合创新、智慧赋能”为驱动力，全方位推进大类招生、大类培养和大类管理改革，实施“寰宇+”（SPACE+X）教育教学改革计划，全力构建创新人才培养“新生态”。累计获中国国际“互联网+”大学生创新创业大赛总冠军2次、金奖26项，获“挑战杯”中国大学生创业计划竞赛13金，连续两次获得国际机器人挑战赛冠军，在中国大学生无人驾驶方程式大赛上五次夺冠，培养了一批“胸怀壮志、明德精工、创新包容、时代担当”的领军领导人才。
站在新的历史起点上，北京理工大学将把党的二十大精神贯彻落实到管党治党、办学治校各项事业中，全力打造国家战略科技力量，加快建设一流创新人才高地，加快推进中国特色世界一流大学高质量建设，为实现第二个百年奋斗目标、实现中华民族伟大复兴的中国梦作出新的更大贡献。
《光明日报》（ 2022年12月19日 05版）
